21世紀經濟報道記者季媛媛 上海報道
甲狀腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）是與甲狀腺疾病密切相關的一種器官特異性自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病發病率首位，在40歲-60歲年齡段尤其高發。甲狀腺眼病的年發病率預估為16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率為0.1%～0.3%。令人擔憂的是，近年來該疾病呈現明顯的年輕化趨勢。甲狀腺眼病可導致眼球突出、復視等癥狀，病情嚴重時甚至可引發失明，對患者的視力及生活質量帶來極大影響。
中國對于甲狀腺眼病的治療，70年來無有效新藥推出。不過，近期國內外多項臨床治療指南和專家共識已將靶向胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）的生物制劑列入甲狀腺眼病推薦治療方案中的二線推薦，尤其對于合并顯著突眼或復視的甲狀腺眼病，靶向IGF-1R的生物制劑可作為首選。
與此同時，日前替妥尤單抗N01注射液（信必敏?，重組抗胰島素樣生長因子1受體抗體）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療甲狀腺眼病。該藥由上海九院范先群院士團隊作為Leading PI（組長單位）牽頭開發，是中國目前唯一一款上市的可使甲狀腺突眼回退的藥物，3月19日上海九院為一位來自福州的甲狀腺眼病患者開出了替妥尤單抗N01的全國首張處方，標志著中國甲狀腺眼病治療進入精準靶向治療新時代。
那么，這款藥物能否有效改善甲狀腺眼病的治療現狀呢？對此，上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院眼科主任醫師周慧芳教授對21世紀經濟報道記者表示，甲狀腺眼病作為一種與自身免疫系統相關的疾病，替妥尤單抗是目前唯一獲批該適應癥的藥物，也是目前治療結果好且較傳統激素治療更安全的治療手段。這種治療手段有可能使病情得到逆轉，從而減少了手術的需要。
“這是首個專門針對甲狀腺眼病的靶向療法。通過這種藥物治療，許多患者能夠避免手術，眼球得以自然回退。當然，對于那些病情較為嚴重、藥物治療無效、復發或無法耐受藥物副作用，以及視功能嚴重下降的患者，手術治療可能仍然是必要的選擇。然而，我們仍然期望大多數患者能夠通過這種副作用較小的靶向治療來改善他們的病情。”周慧芳教授說。
甲狀腺眼病是一種影響眼部組織的自身免疫性疾病，也是成人中最常見的眶周疾病。該病可見于約25%～50%的毒性彌漫性甲狀腺腫（Graves病）患者，以及其他甲狀腺疾病患者，甚至在甲狀腺功能正常的人群中也有發現。
目前，甲狀腺眼病的確切發病機制尚不明確，但研究表明，成纖維細胞的增殖和脂肪化是其主要的病理過程，這最終導致眼球突出。
周慧芳教授強調，甲狀腺眼病的癥狀特征顯著，且因具有遺傳傾向，故甲狀腺疾病患者及其家族成員均被視為高風險群體。如果這些高風險人群出現畏光、流淚等眼部不適，并且家族中有人患有甲狀腺疾病或甲狀腺眼病，或者他們自身已經患有甲狀腺疾病，那么他們應當提高警惕。此外，一旦出現復視（即視物重影）、眼瞼退縮引起的露白現象（即上下眼皮無法完全遮蓋眼球，導致眼白部分外露）以及視力下降等癥狀，患者應立即就醫。
甲狀腺眼病可影響任何年齡段的人群，從九院的門診患者來看，有兩個年齡段人數較多。周慧芳教授進一步指出，第一個是20至30歲的青壯年時期，這一時期人們面臨較大的工作壓力，且自身免疫性疾病的發病率較高。例如，年輕女性患者主要面臨外觀變化，這對她們的心理健康有顯著影響。第二個是40至60歲的中老年階段，尤其是更年期前后的女性和男性，病情往往更嚴重，且容易惡化至極重度。極重度患者的眼球顯著突出，視力急劇下降，可能在極短的時間內從正常視力驟降至極低水平，還可能遭遇角膜潰瘍甚至穿孔等嚴重并發癥。
公開信息也指出，甲狀腺眼病的自然病程分為活動期和非活動期。最普遍的癥狀包括眼干、眼部異物感、畏光、流淚、視物重影和眼后壓迫感，而典型的體征則包括上眼瞼退縮、眼球突出、眶周軟組織充血和水腫、眼球運動障礙等。甲狀腺眼病通常表現為輕度到中重度，約3%～5%的患者會發展至極重度，出現威脅視力的角膜潰瘍或壓迫性視神經病變等癥狀。甲狀腺眼病不僅影響外觀和視功能，還嚴重影響患者的社交和生活質量。
“當前，由于工作和生活壓力的增加，年輕人的甲狀腺眼病發病率呈現上升趨勢；而隨著社會老齡化的加劇，老年人在門診中的出現頻率也在增加。此外，部分老年人對疾病早期治療的認識不足，導致他們在就診時病情往往已經相當嚴重。”周慧芳教授說。
甲狀腺眼病對患者生活帶來了嚴重的影響。如何幫助他們實現規范化治療？
一直以來，甲狀腺眼病的治療策略歷來多樣。周慧芳教授指出，首選的一線治療方法是大劑量激素沖擊療法，這是一種在多種免疫性疾病中普遍采用的治療手段。盡管它并非靶向治療，卻能有效減輕炎癥和腫脹，對部分患者具有治療效果，但同時可能伴隨副作用。作為二線治療方案，醫生可能會推薦口服激素、免疫抑制劑治療或局部放射治療。不幸的是，即便經過一線和二線治療，仍有一部分患者的病情無法得到有效控制，此時，手術治療成為必要選擇。
“然而，手術治療屬于四級難度，技術要求高，僅限于少數醫療機構和專業醫生執行，且手術本身存在一定的風險。此外，即便患者接受了手術、激素或放射治療，仍有30%的復發率，這不僅給患者帶來極大的身心痛苦，也使得甲狀腺眼病成為醫學界關注的焦點。”周慧芳教授指出。
直到2020年，美國獲批上市首個針對甲狀腺眼病靶向IGF-1R抗體藥物替妥尤單抗（Teprotumumab），甲狀腺眼病患者治療后癥狀顯著改善。全球多個臨床治療指南和專家共識已將靶向IGF-1R的生物制劑納入甲狀腺眼病的推薦治療方案，為患者帶來了新的治療希望。
根據中國指南，替妥尤單抗目前被定位為二線治療方案。在多數情況下，一旦患者需要藥物治療，激素治療往往是首選方案。如果患者有激素使用的禁忌證，或者在使用激素后療效不明顯、無法忍受其副作用，此時，才會考慮采用二線治療方案——靶向治療。相比之下，在國際治療指南中，針對那些以高度凸眼和復視為主要臨床表現的難治性甲狀腺眼病患者，靶向治療藥物已被推薦為首選治療方案。
盡管療效顯著，但其一個療程需要近300萬元的高昂治療費用，且目前未在我國獲批上市，難以惠及我國廣大TED患者。
周慧芳教授指出，目前，國外的該藥物僅在海南博鰲地區有使用，其價格與美國市場保持一致，即便價格高昂，需求量依然很大。隨著國產的替妥尤單抗N01上市，我們期待制藥企業能夠進一步降低價格，以更好地滿足國內患者的經濟承受能力。
眼下，該藥物僅限于住院患者使用，靶向治療藥物雖有效，但伴隨一些暫時性副作用，因此，在用藥期間需實施嚴密的監測措施。“盡管替妥尤單抗N01目前顯示出較高的療效，但仍有少部分患者對其無效、出現復發或副作用。我們滿懷期待，盼望未來能有更多卓越的藥物面世。”周慧芳教授進一步整合，當前，醫院正攜手本土創新藥企，合力推進創新藥的研發進程，針對疾病的多個靶點展開深入探索，已有三至四種藥物處于研發的不同階段。
“我們期望這些新藥上市后，不僅能夠提供更佳的治療效果、更少的副作用，使更多患者能夠從中受益。”周慧芳教授說。
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