21世紀經濟報道記者李佳英、季媛媛 廣州、上海報道
細胞療法，作為新一代精準醫療技術的典范，正在推動全球生物制藥行業的最新一輪發展和變革。在全球市場，得益于技術、政策和市場的共同驅動，細胞療法產業展現出強勁的發展勢頭。
近日，強生公布了2024年業績，全年總營收888.21億美元，同比增長4.3%。強生旗下創新制藥和醫療科技，分別實現了569.64億美元、同比增長4.0%以及318.57億美元、同比增長4.8%的收入。梳理強生的業績報告也不難發現，其與傳奇生物共同推進的CAR-T治療藥物Carvykti表現較為亮眼。
公開數據顯示，Carvykti憑借著92.7%的增長速度一馬當先，成為了強生2024年創新制藥業務中增長最為迅猛的產品，其全年銷售額達9.63億美元，比去年翻了近1倍。2024年4月，FDA基于CARTUDE-4研究結果，批準該藥用于多發性骨髓瘤的二線治療，這是Carvykti獲批的第二個適應證。隨著適應證的擴大及產能提升，該藥未來還具有很大增長空間。
有券商醫藥行業分析師對21世紀經濟報道記者表示，細胞療法作為精準醫療領域的重要分支，近年來在全球范圍內取得了顯著的進展。隨著技術的不斷突破和監管環境的逐步優化，細胞療法在治療多種難治性疾病方面展現出巨大的潛力。特別是在癌癥治療領域，CAR-T細胞療法已經取得了顯著的臨床效果，并且得到了監管機構的批準。以強生公司與傳奇生物合作開發的Carvykti為例，該藥物在2024年實現了銷售額的大幅增長，顯示出市場對于這類創新療法的高度認可和需求。隨著更多適應證的批準和生產規模的擴大，預計細胞療法將繼續保持強勁的增長勢頭。
“隨著更多的臨床試驗成功和新療法的上市，細胞基因治療有望成為生物制藥行業的重要增長點。然而，這一領域也面臨著高成本、生產復雜性以及監管等挑戰，需要行業參與者和監管機構共同努力，以確保患者能夠及時獲得這些創新療法。”該分析師說。
根據弗若斯特沙利文的數據，自2015年以來，全球細胞基因治療行業開始迅速增長。從2016年到2020年，市場規模從5040萬美元增長到20.8億美元，預計到2025年，全球細胞基因治療市場規模將達到305.4億美元。
西達基奧侖賽注射液是一種靶向BCMA的經基因修飾的自體T細胞治療產品，該產品通過編碼嵌合抗原受體（CAR）對自體T細胞進行修飾，使其能識別并清除表達BCMA的骨髓瘤細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤漿細胞以及晚期B細胞表面。該產品CAR包含雙表位結合域、鉸鏈及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信號域，與表達BCMA的靶細胞結合后，CAR會誘導T細胞的活化、擴增以及靶細胞的清除。
2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司簽訂了一項全球獨家許可與合作協議，以研發和商業化西達基奧侖賽。傳奇生物負責大中華地區的市場開發和商業化，大中華地區外的全球其他地區則由強生主導。
而在2024年8月，傳奇生物宣布，公司自主研發的細胞治療產品卡衛荻?（通用名：西達基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）。
西達基奧侖賽注射液的獲批是基于在國內進行的一項多中心確證性Ⅱ期臨床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在評估西達基奧侖賽注射液在既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的療效及安全性。
彼時，據CARTIFAN-1臨床試驗主要研究者陳賽娟院士介紹，多發性骨髓瘤（MM）是一種無法治愈的惡性漿細胞腫瘤，約占血液惡性腫瘤的10%，患者終將面臨復發，且隨著復發次數增多，治療難度也隨之增加，患者的緩解質量更差，無進展生存期（PFS）和復發后的生存時間越短。西達基奧侖賽注射液由兩個靶向BCMA的納米抗體串聯構成，在體內與表達BCMA的骨髓瘤細胞結合，誘導T細胞的活化與增殖，從而清除骨髓瘤細胞。
而在2024年上半年，該藥物就給出了較好的業績表現。根據財報，2024年上半年，該產品銷售額為3.43億美元，較2023年同期增長81.5%。另外，根據2024年第三季度財報，傳奇生物與強生合作的CAR-T產品Carvykti（西達基奧侖賽）第三季度增長87.7%，銷售額2.86億美元，其中美國市場銷售額為2.58億美元，這意味著超過九成的銷售額來自美國市場。
在Carvykti在海外市場大放異彩之際，本土藥企的CAR-T藥物還在經歷無序競爭。
據21世紀經濟報道記者統計，截至目前，國內已有六款CAR-T產品，除了西達基奧侖賽注射液之外，還有藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、復星凱特的阿基侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液以及科濟藥業的澤沃基奧侖賽注射液五款產品。
在財報數據層面，藥明巨諾披露，公司2024年上半年收入8680萬元，較去年同期的8770萬元有小幅下降，目前，藥明巨諾僅一款商業化產品。另外四家藥企均未完全披露相關藥物的銷售額。
不過，復星醫藥在2024年半年報中表示，截至2024年6月底，該藥已被納入超過110款城市惠民保和超過80項商業保險，備案的治療中心覆蓋全國超28個省市、數量超過170家。科濟藥業在2024年半年報中提及，截至2024年7月31日，澤沃基奧侖賽注射液被納入近20個省或市的惠民保及商業保險，完成認證及備案的醫療機構覆蓋全國19個省市、數量超過100家，共計從華東醫藥獲得52份訂單。
前述券商分析師向21世紀經濟報道記者表示，自2017年全球首款CAR-T上市以來，國內外CAR-T生產工藝已經非常成熟，經過這幾年的發展，國產CAR-T產品也接連獲批。全球范圍來看，目前CAR-T靶點還是相對固定和有限，有待于進一步的技術突破。從數據統計上來看，目前獲批上市產品的臨床藥效并沒有非常顯著的差異，因此更考驗各家的成本控制能力。
目前大部分CAR-T療法需要個體化制備，CAR-T的個體化定制特點決定了較高的生產成本和生產管理成本。“一針見效”這一特點也是目前所有已經獲批CAR-T定價較高的原因之一，如何推動藥物的可及性已然成為各方關注的焦點。
復星國際聯席CEO陳啟宇日前在上海兩會期間也表示，當下細胞治療仍存在諸多問題待解決。一方面，基本醫保“保基本”原則下高值細胞與基因治療藥品存在準入難題。細胞與基因治療藥物由于其療效確切，一次性使用即可帶來潛在治愈，同時其生產制備工藝極為復雜，涉及諸多環節與高昂投入，成本相較于傳統藥物來說較為高昂；另一方面，廣大患者用藥可及性上面臨挑戰。 細胞與基因治療藥物在中國的定價遠低于全球價格，但百萬定價超出公眾負擔能力，限制了其廣泛應用。
“支付能力制約導致細胞與基因治療藥物市場需求難以充分釋放。企業在研發和生產過程中投入了大量的資金和資源，但產品上市后面臨著患者購買力不足的困境，難以實現預期的市場規模和經濟效益。”陳啟宇認為，這不僅影響了企業的盈利能力，也削弱了企業進一步加大研發投入和創新的動力。
細胞療法的應用常常受制于動輒上萬美元的價格。這也是由于天價藥物的一端是長時間等待“有藥可醫”的患者，另一端是付出大量研發成本的藥企。將創新成果最終送到患者手中，并非“一次性”就能解決的問題，而提高可及性和可負擔性，一直是企業和醫患都在關注的難題。
從各家藥企的年報不難發現，商業保險、惠民保等成為解決支付難題的辦法之一。
“隨著技術的發展，所有新型藥物從誕生初期到普及的過程中，成本和價格都會逐漸降低，比如疫苗、抗體藥物都經歷了價格從昂貴到平民的變化過程。CAR-T療法也會是這樣的趨勢，未來幾十年，我們非常有希望看到CAR-T藥物的普及。”上述券商分析師表示，需要注意的是，安全性、有效性、可及性對療法的推廣都具有重要意義。在保證安全性和有效性的基礎上追求可及性，應該是從業人員的共同追求，而不是盲目追求“地板價”。
該券商分析師進一步表示，企業層面的降本增效對于推動可及性非常關鍵，這包括工藝、生產儀器和耗材的選擇。未來隨著市場需求的擴大，如果生產還停留在人工操作，一方面對于技術的熟練程度要求非常高，對產能是一種挑戰，另一方面也不利于降低生產成本。因此，使用自動化封閉的生產系統已經成為行業的發展趨勢。
除了從成本入手，探索多元化的支付體系也被認為是一大趨勢。近年來，上海市政府出臺了一系列鼓勵細胞與基因治療行業發展的舉措和政策，在推動產業創新發展方面取得了一定成效。比如 CAR-T 藥品已經連續三年納入“滬惠保”保障范圍，最高可賠付50萬元，有效減輕了患者的醫療負擔，為更好地滿足患者需求，助力多層次醫保體系的建設，持續激發行業的創新活力。
陳啟宇也建議，在滬惠保責任設計中適度提高特藥責任的賠付總比例，給予細胞與基因治療藥品更多的支持。
目前惠民保主要賠付責任是醫療責任（醫保內或醫保外），而對特藥責任的賠付僅占保費的 10%左右。
“為了推動惠民保產品可持續發展，建議滬惠保適度提升特藥賠付責任， 為細胞與基因治療藥品支付保留合理空間， 從而更好地為參保人遭遇災難性醫療支出時進行支付補償。”陳啟宇建議，科學合理地設置特藥賠付上限，取消不合理設置，科學精算、適度控制、實現對細胞與基因治療藥品的合理賠付，確保賠付責任的連貫性和穩定性，切實保障患者的用藥可及性，增強其后續投保意愿。
陳啟宇強調，需要引導純商業保險優先參考丙類目錄，形成“醫保評估推薦，商保合理采納”的機制。讓商保行業通過醫保規范系統了解創新藥情況，獲得醫保專業評估后，加快商保精算和保險產品設計，推動更多療效確切的創新藥在商保中實現支付補償。
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