21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者 閆碩 北京報(bào)道
近日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》（以下簡稱《征求意見稿》），在前期工作基礎(chǔ)上，再次向社會公開征求意見。有關(guān)意見需要于2025年8月7日前提交。
附條件批準(zhǔn)上市制度始于2020年，主要用于批準(zhǔn)治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥品以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，而且這些藥品的臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價(jià)值；另外也用于批準(zhǔn)應(yīng)對重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國家衛(wèi)健委認(rèn)定急需的其他疫苗，這些疫苗經(jīng)評估獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。
“附條件上市，在國際上也是通常有的做法，旨在兼顧審評原則底線，將醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)品與患者利益擺在更優(yōu)先重要的地位運(yùn)行?！笔锥坚t(yī)科大學(xué)國家醫(yī)保研究院原副研究員仲崇明向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道指出。
2023年8月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》，系統(tǒng)部署附條件批準(zhǔn)上市工作。兩年后，國家藥監(jiān)局再次聚焦附條件批準(zhǔn)上市，發(fā)布《征求意見稿》，持續(xù)優(yōu)化藥品審評審批。與前一版相比，新版政策在適用條件、工作程序、工作要求等方面均有所細(xì)化。
附條件批準(zhǔn)上市制度目前已取得了積極成果。根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）數(shù)據(jù)，自2020年以來，共有187件藥品注冊申請（135項(xiàng)適應(yīng)癥）附條件批準(zhǔn)上市，其中抗腫瘤藥占比82.22%。
聚焦2024年，共有37件藥品注冊申請（27項(xiàng)適應(yīng)癥）附條件批準(zhǔn)上市，其中18項(xiàng)適應(yīng)癥為首次批準(zhǔn)上市，9項(xiàng)適應(yīng)癥為已上市藥品增加適應(yīng)癥。
隨著生物技術(shù)、數(shù)字技術(shù)等不斷發(fā)展，現(xiàn)有附條件批準(zhǔn)上市制度在各方面面臨著新的挑戰(zhàn)，需要不斷完善。因此，在前期工作的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局發(fā)布《征求意見稿》。
在適用條件方面，《征求意見稿》提出符合《藥品附條件批準(zhǔn)上市技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《中藥注冊管理專門規(guī)定》及其他中藥相關(guān)規(guī)定中明確符合附條件批準(zhǔn)情形和條件的藥品，申請人可以在藥物臨床試驗(yàn)或人用經(jīng)驗(yàn)研究期間，向藥審中心提出附條件批準(zhǔn)申請。與前一版相比，新增了“中藥”相關(guān)表述。
在工作程序方面，《征求意見稿》共包括早期溝通交流申請、上市申請前的溝通交流申請、提交附條件批準(zhǔn)上市申請等七項(xiàng)內(nèi)容，與前一版相比新增了“藥品注冊證書注銷”一項(xiàng)，詳細(xì)列出了幾種國家藥監(jiān)局按程序注銷藥品注冊證書的情況。
比如藥品注冊證書有效期屆滿且不予批準(zhǔn)延期研究的，或者延期后的研究時(shí)限屆滿時(shí)，持有人未按要求提交轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的注冊申請的，國家藥監(jiān)局按程序注銷藥品注冊證書。另外，也有國家藥監(jiān)局可以主動按程序注銷相應(yīng)適應(yīng)癥的藥品注冊證書的情況：所附條件研究期間，藥審中心監(jiān)測到并確認(rèn)確證性研究不能證明獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。
新版政策也在加強(qiáng)藥品附條件批準(zhǔn)上市后的風(fēng)險(xiǎn)管理。《征求意見稿》提出，附條件研究期間，對于變更臨床試驗(yàn)方案等可能增加受試者安全性風(fēng)險(xiǎn)的情形，持有人應(yīng)按相關(guān)規(guī)定及時(shí)遞交補(bǔ)充申請。
對于無法按期完成所附條件研究的，應(yīng)提前補(bǔ)充申請，審評通過后，可以繼續(xù)開展研究，但此次《征求意見稿》強(qiáng)調(diào)要“明確繼續(xù)研究的完成時(shí)限”。同時(shí)，藥品注冊證書有效期保持不變，有效期屆滿后，持有人應(yīng)當(dāng)暫停銷售。對于已進(jìn)入流通、使用環(huán)節(jié)的藥品，醫(yī)療機(jī)構(gòu)經(jīng)充分評估后可繼續(xù)使用。
此外，《征求意見稿》也不再強(qiáng)調(diào)早期溝通交流申請和上市申請前的溝通交流申請召開“II類會議”，而在藥品附條件批準(zhǔn)上市后，所附條件研究期間的溝通交流中強(qiáng)調(diào)召開“II類會議”。
所謂“II類會議”，《藥物研發(fā)與技術(shù)審評溝通交流管理辦法》中指出，系指為藥物在研發(fā)關(guān)鍵階段而召開的會議，主要包含新藥臨床試驗(yàn)申請前會議、藥物Ⅱ期臨床試驗(yàn)結(jié)束/Ⅲ期臨床試驗(yàn)啟動前會議、新藥上市許可申請前會議、風(fēng)險(xiǎn)評估和控制會議等。
毋庸置疑，附條件批準(zhǔn)上市制度的實(shí)施可有效加快具有突出臨床價(jià)值的藥品上市，滿足臨床急需。不僅如此，附條件批準(zhǔn)程序與其他加速程序的組合應(yīng)用更有助于加快具有突出臨床價(jià)值的臨床急需藥品上市。
有學(xué)術(shù)研究指出，2021年-2022年通過常規(guī)批準(zhǔn)上市的藥品平均審評時(shí)間約為21個月，僅通過附條件批準(zhǔn)的為16個月，同時(shí)通過優(yōu)先審評審批和附條件批準(zhǔn)的為10個月，同時(shí)通過優(yōu)先審評審批、附條件批準(zhǔn)和突破性療法的為12個月。
值得一提的是，附條件批準(zhǔn)上市對創(chuàng)新藥發(fā)展具有較大的促進(jìn)作用。藥審中心數(shù)據(jù)顯示，2024年批準(zhǔn)上市1類創(chuàng)新藥48個品種，其中11個品種附條件批準(zhǔn)上市，占比達(dá)22.9%。
“附條件上市，與上市后評價(jià)、真實(shí)世界數(shù)據(jù)與證據(jù)、醫(yī)保談判與支付管理，都有強(qiáng)關(guān)聯(lián)。這是全鏈條支持創(chuàng)新藥的關(guān)鍵一環(huán)，也回到了真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新這些基本內(nèi)涵上，并且可能可以吸引包括藥監(jiān)、醫(yī)保、醫(yī)療在內(nèi)的多維度監(jiān)管。”仲崇明說。
對于“某產(chǎn)品上市是否會對其他同類品種的附條件批準(zhǔn)產(chǎn)生影響”這一問題，與前一版相比，新版政策不再“一刀切”地不同意其他同類藥品開展臨床試驗(yàn)，而是明確：已與藥審中心就用于支持其附條件上市申請的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)溝通一致的，可以繼續(xù)按原方案開展研究，但申請人應(yīng)當(dāng)及時(shí)關(guān)注研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，已有藥品轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)后，其它在研或在審的同類藥品不再符合附條件批準(zhǔn)的要求。
附條件批準(zhǔn)上市并非終點(diǎn)，企業(yè)通常會主動完成上市后研究以滿足常規(guī)批準(zhǔn)要求。藥審中心數(shù)據(jù)顯示，2021年至2024年，附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥完成確證性研究，轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的分別有3、6、10、9項(xiàng)。
國家藥監(jiān)局在《征求意見稿》政策解讀中指出，附條件上市注冊申請的審評過程中，申請人完成該品種的確證性臨床研究，可通過公文提出轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)，藥審中心評估同意的，可發(fā)補(bǔ)要求申請人補(bǔ)充確證性研究資料，并視審評需要發(fā)起藥物臨床試驗(yàn)現(xiàn)場核查。審評通過的，予以常規(guī)批準(zhǔn)。
附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)后，藥品注冊證書有效期也將相應(yīng)調(diào)整。對于相關(guān)藥品所有適應(yīng)癥均未常規(guī)上市的，對首個轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的適應(yīng)癥重新給予5年藥品注冊證書有效期（自轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)的注冊申請批準(zhǔn)之日起算）；對于相關(guān)藥品中已有常規(guī)上市適應(yīng)癥的，其他附條件批準(zhǔn)的適應(yīng)癥轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)后，藥品注冊證書有效期調(diào)整為與已常規(guī)上市適應(yīng)癥一致。
總而言之，面對新技術(shù)、新形勢，附條件批準(zhǔn)上市政策得到持續(xù)完善。但也需要強(qiáng)調(diào)，附條件批準(zhǔn)上市政策的順利實(shí)施，需要監(jiān)管部門持續(xù)完善相關(guān)配套制度以及法律法規(guī)。
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